Familles SMA 

21/10/2016

Le Protocole d'Utilisation Thérapeutique (PUT) relatif au salbutamol est désormais opérationnel.

Les médecins (neurologues/pédiatres des centres de référence des Maladies Neuromusculaires) du domaine ont été officiellement informés par le laboratoire GLAXOSMITHKLINE (GSK) par courrier en date du 20/10/2016.

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Les patients et familles SMA qui le souhaitent peuvent donc se rapprocher de leur médecin afin de connaître les modalités pour participer à ce protocole "salbutamol".

En mai et juin dernier, l'association "Familles SMA France" avait rencontré les responsables de l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) et ceux du laboratoire GSK afin de travailler à la mise en place de ce protocole. En effet, le salbutamol ne bénéficiant pas d’une AMM en France, son utilisation est soumise à une procédure de surveillance étroite de la part de l’ANSM, notamment en matière de pharmacovigilance. C’est pourquoi l'ATU (Autorisation Temporaire d'Utilisation) en cours est accompagnée d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations, établi par l’ANSM en concertation avec le laboratoire GSK. La vocation d’un Protocole d'Utilisation Thérapeutique est le recueil des données de tolérance et bénéfice dans un cadre observationnel.  

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​Tous les patients recevant le traitement dans le cadre de cette ATU seront suivis et surveillés selon les modalités décrites par le protocole. L’ensemble des données de surveillance collectées par les prescripteurs seront recueillies et analysées par le laboratoire GSK et transmises ensuite à l’ANSM.

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A noter que dans le cadre du protocole, la version sirop du salbutamol sera désormais également disponible. Par ailleurs, le conditionnement des comprimés (actuellement par boîte de 40 cps distribué sous le nom "Salbumol") évoluera en janvier/février 2017 pour passer en format boîte de 100 cps (distribué sous le nom "ventolin").  

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Pour aller plus loin...

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- étude salbutamol pour des patients SMA type 2

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- étude salbutamol pour des patients SMA type 3

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