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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
ROCHE : annonce du démarrage des essais cliniques Sunfish (SMA type 2 et 3) et Firefish (SMA type 1)
24/09/2016
Le laboratoire ROCHE annonce le démarrage (en octobre 2016) des essais cliniques appelés "Sunfish" (pour des patients SMA type 2 et 3) et "Firefish" (pour des patients SMA type 1) concernant la molécule RG7916 (code RO7034067). La molécule RG7916 aurait pour caractéristique d'augmenter la quantité de protéine SMN produite par le gène SMN2.
L'administration de cette molécule se fera par voie orale.
Phase des essais : phase 2.
Fin prévue des essais : février 2020.
Patients / Sunfish : SMA type 2 et 3 âgés de 2 à 25 ans.
Patients / Firefish : SMA type 1 âgés de moins de 7 mois.
Essai réalisé contre placébo
Rappelons que l'essai précédent conduit par Roche (Moonfish - molécule RG 7800), avait dû être interrompu en raison d'effets secondaires (ophtalmologiques) détectés sur des animaux inclus en phase préliminaire de l'étude.
accéder à la fiche détaillée "clinicaltrial_gov" de l'essai Sunfish
accéder à la fiche détaillée "clinicaltrial_gov" de l'essai Firefish