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Familles SMA
France
Familles SMA France (FSMA) est une association d'intérêt général qui a pour objet de faciliter le partage d'informations et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour guérir l'Amyotrophie Spinale Infantile (SMA).
10/07/2023 La Haute Autorité de Santé (HAS) engage une évaluation de l'extension du dépistage néonatal de la SMA
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29/03/2023 Hspa8 : découverte d'une nouvelle façon de traiter la SMA
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26/03/2023 SRK-015 essai clinique d'un nouveau traitement SMA destiné à renforcer les muscles
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08/02/2023 Tricyclo-DNA : les premiers essais cliniques (myopathie Duchenne) vont débuter
07/04/2022 Tricyclo-DNA : l'espoir d'un nouveau traitement pour les patients SMA
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07/12/2021 SALBUTAMOL : rupture de stock annoncée par le laboratoire GSK
18/06/2021 PHILIPS : retrait de certains appareils de ventilation (information ANSM)
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14/03/2021 BIOGEN (Spinraza) : le point sur les projets SMA
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27/03/2020 CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné motricité des patients SMA
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27/03/2020 CORONAVIRUS : recommandations pour la kiné respiratoire des patients SMA
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30/09/2019 SPINRAZA : un nouvel essai avec des doses plus importantes
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18/04/2019 C'est officiel ! remboursement intégral du spinraza pour tous les patients type 1, 2 et 3
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15/02/2019 spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#2)
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18/01/2019 SMA : le handicap moteur serait compensé par de meilleures aptitudes intellectuelles
03/10/2018 Premiers résultats positifs pour le ridisplam (ex RG 7916 - ROCHE)
30/07/2018 Communiqué BIOGEN aux cliniciens (relatif à 5 cas d'hydrocéphalie chez des patients SMA)
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30/05/2018 ROCHE abandonne le développement de l'olesoxime !
29/05/2018 HAS : réponse à la lettre ouverte de Familles SMA France
10/04/2018 thérapie génique : vers un accord de fusion entre NOVARTIS et AVEXIS
20/03/2018 spinraza : lettre ouverte à l'attention de Madame la Ministre de la Santé (#1)
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17/03/2018 SPINRAZA : courrier de Familles SMA France à la HAS (Haute Autorité de Santé
15/03/2018 ROCHE : programme de recherche SMA 2018
13/03/2018 AVEXIS - Généthon : accord de licence (thérapie génique)
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17/02/2018 SPINRAZA : avis de la haute Autorité de Santé (HAS)
16/02/2018 Consultation Nationale Egalité Handicap
15/02/2018 Salbutamol : le format "comprimé" à nouveau disponible en France
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13/12/2017 Avexis : un essai de thérapie génique avec des patients SMA type 2
12/10/2017 ROCHE : résultat encourageant de l'essai SUNFISH
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20/09/2017 Novartis : reprise du recrutement pour l'essai LMI070 / Branaplam
02/08/2017 nouvel espoir pour le traitement de la SMA : le tricyclo-DNA
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18/07/2017 Garches : projet de restructuration à horizon 2024
13/07/2017 Spinraza : procédures remboursement ATU et post ATU
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05/07/2017 Spinraza : vers un accès anticipé des patients SMA type 3 ?
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30/06/2017 : Une nouvelle étude confirme les effets bénéfiques du salbutamol
01/06/2017 : AMM europe obtenue pour le spinraza Biogen / nusinersen
22/05/2017 : ATU de cohorte accordée pour le nusinersen (Biogen)
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11/05/2017 : Rencontre avec les cliniciens et Biogen (Necker)
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07/05/2017 : ATU spinraza - modalités pratiques
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24/04/2017 : SPINRAZA - des résultats positifs pour les patients SMA type 2 et type 3
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21/04/2017 : Avis favorable pour le spinraza en Europe (EMA) !
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19/04/2017 : rencontre avec les cliniciens de Necker - Paris
01/03/2017 : ATU SPINRAZA (BIOGEN)
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31/01/2017 : Avexis projette un essai de thérapie génique en Europe en 2017 !
16/01/2017 : BIOGEN : des résultats complémentaires confirment les effets positifs du spinraza
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21/12/2016 : essais Roche pour les SMA type 1, 2, 3 de 0 à 60 ans
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12/12/2016 : USA - Roche envisage de diffuser des tests ADN pour détecter la SMA
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10/11/2016 : Université Versailles, découverte d'un candidat médicament pour la SMA, le tricyclo-DNA
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07/11/2016 : Résultats intermédiaires positifs pour l'essai Cherish Biogen
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22/10/2016 : Le protocole Salbutamol est opérationnel !
10/10/2016 : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen en Europe !
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26/09/2016 : Biogen dépose une demande de mise sur le marché du Nusinersen aux USA !
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25/09/2016 : ROCHE va démarrer les essais Sunfish (SMA 2 et 3) et Firefish (SMA 1)
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18/08/2016 : Biogen annonce un "Expanded Access Program" pour les SMA 1
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01/08/2016 : Bonne nouvelle pour l'essai Biogen Endear !
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26/07/2016 : Protocole Salbutamol
04/07/2016 : Conférence du CISS sur le prix des médicaments innovants
30/06/2016 : Conférence Cure SMA
28/05/2016 : NOVARTIS rencontre des problèmes pour l'essai LMI070
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18/05/2016 : BIOGEN/IONIS recrute des commerciaux dédiés "SMA"
14/04/2016 : l'olesoxime en 2020 !
19/03/2016 : AveXis - la thérapie génique bientôt étendue aux SMA2
09/03/2016 : SMA et exercices physiques
18/02/2016 : IONIS 1ers résultats
13/02/2016 : olesoxime / lettre ouverte au laboratoire ROCHE
04/02/2016 : le protocole Salbutamol
15/01/2016 IONIS : l'essai CHERISH affiche complet
7/01/2016 Cytokinetics : essai clinique phase 2 (SMA 2, 3, 4)
5/01/2016 AveXis : essai de thérapie génique AVXS-101 (SMA)
4/01/2016 ROCHE : démarrage d'un nouvel essai RG 7916
20/12/2015 Olésoxime : reprise des essais jusqu'en 2020
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16/11/2015 Olesoxime : déception !
Actualités SMA
14/12/2019 Lettre ouverte à Agnès BUZYN, Ministre des Solidarités et de la Santé
31/07/2020 La loi Bioéthique ouvre la possibilité d'un dépistage néonatal de la SMA
15/12/2020 Lettre ouverte à Olivier VERAN, Ministre des Solidarités et de la Santé
10/07/2023 Haute Autorité de Santé (HAS) Evaluation à priori du dépistage néonatal de la SMA
Merci pour votre soutien !
Familles SMA France remercie très chaleureusement l'association "Les Mille Pattes Taupont" et tous les bénévoles qui ont participé aux foulées Taupontaises ce 22 septembre 2019. Grâce à vous, Familles SMA France a reçu un don significatif qui aidera à la réussite de nos missions.
plus d'info ici
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Les missions de l'association :
"Familles SMA France" est une association qui a pour objet de faciliter le partage d’informations concernant l’Amyotrophie Spinale Infantile et de contribuer à la mise en place de stratégies thérapeutiques efficaces pour en guérir. L’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI), Spinal Muscular Atrophy (SMA) en anglais, est une maladie génétique dégénérative fortement invalidante et fréquemment mortelle chez l'enfant de moins de 2 ans. Cette maladie se manifeste sous des formes diverses, génétiques et cliniques. Il n'existe aucun traitement pour guérir cette maladie dont la forme la plus fréquente est celle liée au gène SMN1, qui concerne environ 1 naissance sur 10 000. L’association concentre son activité sur cette forme la plus courante de la maladie.
Les objectifs de l'association :
- Informer sur tous les aspects afférents à l’Amyotrophie Spinale, ses causes, ses conséquences sur l'organisme et sur la vie des patients ; diffuser de l’information technique concernant la prise en charge des patients ; communiquer sur les études, projets, recherches fondamentales ou essais cliniques, réalisées en France ou à l'étranger, dans les domaines techniques, scientifiques et médicaux relatifs à cette maladie génétique.
- Aider les patients et leurs familles en favorisant le partage d’informations par la mise en réseau de tous les acteurs du domaine : familles, cliniciens, chercheurs, etc… Développer également la coopération avec les associations spécialement dédiées à la cause SMA à travers le monde.
- Soutenir, dans la mesure du possible, le développement de toute forme de recherches scientifiques visant à lutter contre les causes et les conséquences de l’Amyotrophie Spinale.
- Etablir et entretenir des liens institutionnels afin d’aider à la promotion des objectifs de l’Association.
Gouvernance
"Familles SMA France" est une association à but non lucratif type loi du 1er juillet 1901. Contacts de l'association :
Luke SOUBIELLE, Président
Philippe COLENTIER, Secrétaire
contact mail : fsma.france@gmail.com
Etre membre de l'association, c'est permettre à la communauté des familles SMA de se faire entendre et de défendre ses intérêts.
"Le scandale du Généthon ou comment les fonds de pension américains ont pillé nos ressources"
source : "BLAST"
mise à jour du 13/11/2022
17/09/2017 Familles SMA France milite pour que le SPINRAZA soit disponible pour les patients SMA de tous types (​enquête de la HAS)
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11/01/2017 : processus de validation et de tarification du spinraza (ex-nusinersen / BIOGEN)
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30/12/2016 : pour les familles SMA, Génération Téléthon rime avec Génération à l'abandon...
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08/09/2016 : l'efficacité de l'olesoxime reste à démontrer !
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10/06/2016 : AFM-Téléthon et SMA :
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22/04/2016 : bye bye olesoxime !
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10/01/2016 : AFM-Téléthon et SMA
Le Blog des Familles SMA
27/09/2019 : témoignage SPINRAZA Matthe nous fait partager ses impressions après avoir reçu ses premières injections de spinraza
BIBLIOGRAPHIE
Centre de Référence des maladies neuromusculaires
Est/Nord/Ile de France
Les dossiers de
Ninie-la-kiné-qui-sourit
24/04/2019 synoptique des principaux essais cliniques SMA en cours
24/02/2017 L'étude ExerASI recrute des patients SMA 2-3 (5 à 10 ans)
18/08/2016 mise à jour du tableau synoptique essais Biogen/IONIS
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14/06/2016 ExerASI : il est encore possible de participer
07/04/2016 : SMA et exercices physiques : ExerASI
01/02/2016 IONIS-CHERISH / France
20/12/2015 Etude "corset garchois"
Les essais SMA en cours
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